這個(gè)病在美國(guó)還有一個(gè)最新的特效藥,，新生兒在兩歲之前打一劑就可痊愈,，但是價(jià)格更為驚人。

2019年,，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了諾華脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）基因療法Zolgensma ,，用于兩歲以下SMA。定價(jià)為210萬(wàn)美元,，成為制藥史上單價(jià)最貴藥物,。

理解藥企也是企業(yè)，需要經(jīng)濟(jì)利益驅(qū)動(dòng)研發(fā),。但是作為行外人,，最好奇的是這些天價(jià)藥的研發(fā)成本到底有多少，是不是一定要那么夸張才能回過(guò)本來(lái),？如果研發(fā)出來(lái)了卻沒(méi)人買(mǎi)的起,，那么研發(fā)的意義是什么呢。

是不是能有一種可能,，就是把道德往前放放,，在成本允許的情況下，壓到可能的折中價(jià),，再加上政府的醫(yī)保補(bǔ)貼,，讓藥貴得“可承受”一些。

另外,，看到有一種觀點(diǎn)是說(shuō),，有了這種病的人本來(lái)都是要死的，因?yàn)橛辛怂幬?，所以富人就有了希望,，窮人雖然買(mǎi)不起，但他本來(lái)就是要死的,，所以也不虧,。

可是，這不是《悲慘世界》么
窮人活該等死,？現(xiàn)實(shí)：是的,，窮人活該等死。

目前國(guó)家醫(yī)療保障制度和《醫(yī)保藥品目錄》中沒(méi)有罕見(jiàn)疾病的概念，這也導(dǎo)致參加了醫(yī)保的罕見(jiàn)病患者,，根本無(wú)法報(bào)銷昂貴的對(duì)癥特殊藥品費(fèi)用,。

因此罕見(jiàn)疾病納入醫(yī)保的前提是,，盡快將罕見(jiàn)疾病的對(duì)癥特殊藥品列入《醫(yī)保藥品目錄》中，使得患者報(bào)銷有政策依據(jù),。另外還需要組織醫(yī)療權(quán)威機(jī)構(gòu)對(duì)不同罕見(jiàn)疾病的治療費(fèi)用進(jìn)行科學(xué)測(cè)算,，以此來(lái)確定年最高報(bào)銷額度。