如何重啟生物科學(xué)革命
????在十年前一個(gè)怡人的夏日,當(dāng)時(shí)的美國總統(tǒng)比爾?克林頓宣布了一項(xiàng)重大的科學(xué)成就,,它的重要性堪比人類登月的壯舉——這就是幾乎完整的人類基因組排序,。當(dāng)時(shí)在白宮發(fā)布會(huì)現(xiàn)場(chǎng)的,還有兩位主要負(fù)責(zé)這個(gè)項(xiàng)目的科學(xué)家——弗蘭西斯?科林斯和克萊格?凡特,??肆诸D和其他演講者都極為樂觀地表示,隨著這項(xiàng)歷史性成就的問世,,很快將有大量新藥物和新療法涌現(xiàn)出來,。
????如今十年過去了。在生命科學(xué)的研發(fā)上,,美國的公共和私人部門已經(jīng)揮霍了將近1萬億美元的資金,,幾乎是上世紀(jì)90年代的一倍。然而人們所期待的神奇新藥和新療法卻遲遲沒有到來,。相反,,美國食品和藥物管理局(FDA)所批準(zhǔn)的新藥品數(shù)量不升反降。1996年,,美國一共批準(zhǔn)了53種新藥,,是歷史上最為高產(chǎn)的一年,,然而2005年到2009年間,美國平均每年批準(zhǔn)的新藥只有21種 ,。而且在成千上萬種已經(jīng)發(fā)現(xiàn)的基因標(biāo)記中,,美國食品和藥物管理局只認(rèn)可了其中的少量基因標(biāo)記與疾病有關(guān)。
????造成這種情況的原因之一,,是人類生物學(xué)要比大多數(shù)人想象的復(fù)雜得多,。不過這并不是全部原因。另一個(gè)造成新藥物和新療法遲遲沒有問世的主要原因,,是由于生物醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)乃至整個(gè)社會(huì),,都未能把握住1萬億美元的醫(yī)療科研支出所帶來的最新科學(xué)。這些最新科學(xué)不僅包括基因?qū)W,,也包括神經(jīng)科學(xué),、納米科技以及環(huán)境對(duì)DNA的影響等各個(gè)領(lǐng)域。
????這種“新生物學(xué)”目前仍處在襁褓階段,,它還需要再過許多年才能改變我們的生活,。況且,當(dāng)前我們對(duì)這些領(lǐng)域的研究還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠,,所以無法確知究竟其中哪些部分才能提高人們的健康水平,,或者降低醫(yī)療保健成本;也不知道在美國乃至全世界范圍內(nèi),,究竟誰才能夠運(yùn)用這些科學(xué)知識(shí),。
個(gè)性化醫(yī)療保健
????不過,我們?nèi)杂邢M瓉硪环N新的醫(yī)療保健方法,,它與現(xiàn)行醫(yī)療保健方法存在著根本上的不同。這種方法將基于:1)利用某個(gè)人的基因和其他生物標(biāo)記,,加上傳統(tǒng)的診斷測(cè)試以及家族病史,,來預(yù)測(cè)他未來的健康狀況;2)利用設(shè)計(jì)好的防病策略來使人們保持健康,,而不是等到患了病再去治療,;3)更加強(qiáng)調(diào)個(gè)性化、定向化的醫(yī)療保健和治療方法,。
????這種新科學(xué)還將為人們提供更多,、更好的關(guān)于他們自身健康的信息,使那些希望能為自身健康擔(dān)負(fù)起更多責(zé)任的人能如愿以償,。
????不過,,未來可能出現(xiàn)的生物轉(zhuǎn)化技術(shù)卻撞上了“傳統(tǒng)”這堵墻。此外,,科學(xué),、醫(yī)學(xué),、政府、商業(yè)和法律基礎(chǔ)設(shè)施的落后,,也阻礙了生物轉(zhuǎn)化技術(shù)的發(fā)展,。雖然這些領(lǐng)域自身在做出重大發(fā)現(xiàn)時(shí),都紛紛表現(xiàn)出了創(chuàng)造力和創(chuàng)新精神,,然而在適應(yīng)“新科學(xué)”的過程中,,這種創(chuàng)造力和創(chuàng)新精神卻并未得到體現(xiàn)。
????例如,,盡管法律界已經(jīng)爭(zhēng)論了30多年,,要給DNA下一個(gè)法律定義,而且這個(gè)法律定義可能沒有任何意義,,然而迄今為止,,美國的法律系統(tǒng)卻仍未決定是否可以對(duì)基因授予專利權(quán)。再比如,,要對(duì)數(shù)千種新發(fā)現(xiàn)的基因標(biāo)記進(jìn)行驗(yàn)證,,就需要進(jìn)行人體試驗(yàn)。做試驗(yàn)當(dāng)然需要花錢,,但投資人遲遲沒有為這些試驗(yàn)買單,,其中一個(gè)原因就是我們尚未找到一種創(chuàng)造性的方法,使企業(yè)能夠享有DNA測(cè)試的開發(fā)權(quán)或此類開發(fā)的許可權(quán),。另外,,美國食品和藥物管理局目前也還沒有弄清楚,如何才能有效地管理這些基因標(biāo)記——盡管他們正在努力,。
????此外,,生命科學(xué)界也應(yīng)承擔(dān)一些責(zé)任,生命科研系統(tǒng)已經(jīng)變得過于細(xì)化和專業(yè)化了,,就連類似領(lǐng)域的各研究機(jī)構(gòu)之間也很少相互通氣,,他們與醫(yī)生、病人之間的交流就更少了,。這使生物醫(yī)學(xué)界很難將單獨(dú)的研究成果融入對(duì)人體的全盤理解中,。
協(xié)調(diào)合作十分必要
????最近,美國國立衛(wèi)生研究院(National Institutes of Health)啟動(dòng)了一系列計(jì)劃,,重點(diǎn)在于加快從科研成果到實(shí)際應(yīng)用的轉(zhuǎn)化過程,。不過到目前為止,這些計(jì)劃所劃撥的總計(jì)400億美元的資金只到位了2%,。一些代表病人的游說團(tuán)體,,例如“病人如我”(PatientsLikeMe)和邁克爾?福克斯基金會(huì)(Michael J. Fox Foundation),,正在努力填補(bǔ)這些預(yù)算空白,,使科學(xué)研究更快地運(yùn)用到實(shí)際治療中,。不過去年,所有非營利機(jī)構(gòu)和私人機(jī)構(gòu)的預(yù)算加在一起,,也只有不到20億美元,。
????這些預(yù)算遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠,因此,,許多志同道合的生命科學(xué)界,、病人游說團(tuán)體和醫(yī)療保健界的領(lǐng)導(dǎo)人已經(jīng)形成了一股力量,他們呼吁在美國全國范圍內(nèi)進(jìn)行通力合作,,加速科研發(fā)現(xiàn)向?qū)嶋H應(yīng)用的轉(zhuǎn)化過程,。實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)需要足夠的資金以及全面的計(jì)劃,它的規(guī)模至少要相當(dāng)于最初的人類基因組工程(Human Genome Project),。
????他們將在華盛頓特區(qū)發(fā)表一份名為《個(gè)性化健康宣言》的簡(jiǎn)短聲明,。這份宣言是由尤因?馬里恩?考夫曼基金會(huì)(Ewing Marion Kauffman Foundation)資助并發(fā)起的,由35位專家共同起草,。他們代表了科學(xué)家,、醫(yī)生、企業(yè)家,、投資人,、病人游說團(tuán)體、倫理學(xué)家,、律師,、政策制定者以及新聞?dòng)浾叩雀鹘缛耸康牟煌庖姟?/p>
????雖然對(duì)于變革的迫切需要得到了許多生物醫(yī)學(xué)界人士的理解,不過要改變一個(gè)如此根深蒂固的系統(tǒng),,絕對(duì)會(huì)是一個(gè)十分棘手的任務(wù),。為了我們的健康——也為了我們花在醫(yī)療保健研發(fā)上的錢物有所值——讓我們祈禱他們的努力能夠成功吧。
????譯者:王雪菲